日常药物发现：技术如何拓展临床试验的潜力并重新聚焦参与者

在我从事支持临床研究的技术解决方案开发与实施的整个职业生涯中，我有幸与临床试验全生命周期内的各类所谓“利益相关者”紧密合作，这些利益相关者包括监管机构、药物开发研究团队、试验中心工作人员以及患者。

尽管所有群体都表现出了令人鼓舞的奉献精神与热情，但最令我感动的是患者愿意牺牲宝贵时间并调整他们的治疗计划来参与临床试验，他们完全清楚自己可能不会直接从正在测试的治疗中受益，尽管他们也常常迫切期望能有所收获。

患者认识到临床研究对于各类疾病长期治疗成功的重要性，业界也因此不断强调“以患者为中心”，即给予“患者参与决策的机会”以及“将患者置于我们所做工作之核心”，以此平衡我们所要求的牺牲。虽然这些目标崇高，但要将其转化为对患者而言的切实成果，仍有诸多工作亟待完成。

将以患者为中心的理念落到实处

临床试验可能需要持续数年，而研究人员必须持续追踪参与者的反应，以收集高质量、相关性强的数据，从而全面理解疾病及相关治疗的影响。虽然我们常谈减轻患者负担，但不得不面对一个事实：要求患者参与这些试验，实际上在他们本已繁忙的生活中增加了相当大的额外负担——这正是当今临床研究的现实。

根据我们的经验，试验参与者往往对所参与研究的运行机制、目标以及各个里程碑有着充分了解和浓厚兴趣，并在经过适当引导后，能够理解并认可试验对他们提出的各项要求。然而，如果患者因临床试验日常事务——例如长途旅行、记录保存、经济负担、请假以及托儿问题——而感到烦扰和不堪重负，他们很可能会选择退出。每失去一位患者，都在昭示我们未能做到更好。

技术如何赋能试验参与

在过去大约15年的时间里，我一直专注于电子临床结果评估 (eCOA) 技术，该技术扩展了患者和医生在临床试验现场或者在更接近“实时”的患者居家环境中，灵活进行异步数据采集的能力。而电子知情同意 (eConsent) 则是一种互补方法，确保患者无需亲临诊所即可获取全面的试验信息。随着“自带设备”(BYOD) 的普及，允许患者使用自己的移动设备或网络浏览器来访问 eCOA 或 eConsent 系统，这标志着从传统试验中严格控制、专门发放的设备向更贴近患者、其熟悉技术的时代转变。

此外，我们看到在活跃的研究和方案中，越来越多的情形是将 eCOA 与传感器配合使用，从而获得更深刻的洞察。例如，活动追踪可穿戴设备与 eCOA 联合已经得到广泛应用，用以测量患者的全面体能活动和生活质量，或者让患者在家中完成六分钟步行测试。我们还看到连续血糖监测器 (CGM) 与 eCOA 配合使用，以监测患者的血糖水平及其对日常事件和饮食的反应；以及手持式肺活量计与 eCOA 一同使用，测量哮喘患者在使用救援吸入器前后对治疗的反应。

我们认为，促使试验中 eCOA 和传感器使用增加的另一因素，是2024年 FDA 关于使用数字健康技术 (DHTs) 进行远程数据采集的指南。这份新指南为赞助商在试验中使用这些新技术时提供了一整套急需的建议，包括适用性、易用性、培训、终点、数据安全以及记录保留等方面的指导。将这些技术结合使用，不仅可以更深入地洞察患者通过传统问卷所反馈的信息，还能提供全新的数据流，推动新颖见解的产生。

从一开始便为患者技术设计注入灵活性——例如，赋予患者在如何参与临床试验任务上的一定选择权，不论是允许他们使用自己熟悉的智能手机，还是让他们决定是在试验中心完成预定评估，还是在自家舒适环境中进行评估——都是构建和维持长期患者关系的重要方式，也是我们进行产品开发时的基本理念。我认为，我们不应将这些所谓“去中心化”技术视为一场革命或者全新的研究方法论，而应将其看作是众多可供选择的、可适应的研究设计要素之一。我们无需全盘舍弃那些已被证明能带来改变性创新的方法，也不该拒绝患者在需要时与医生面对面交流的机会；相反，我们应致力于构建能够赋能患者，从而优化他们临床试验体验的技术。

这样的技术在罕见病研究中尤为关键，因为那些受影响的少数患者可能分布在全球各地。研究团队不能指望患者为了参与可能挽救生命的实验性治疗而跨国奔波。将试验送到患者身边，确保研究团队能够最大限度地捕捉每个关键数据点，而去中心化则能赋予试验一种全球性连通感。对于诸如中枢神经系统 (CNS) 等复杂治疗领域——目前仍然严重缺乏良好疗法——也为利用技术精简试验操作、提升数据质量提供了肥沃土壤。我们已经与合作伙伴一道，致力于打造一个用于中枢神经系统评估交付和监管的全一体化平台。

当然，新技术也会带来新的考量。在临床研究领域，我们可能会面临诸如语言障碍、时区差异以及本地法规等独特挑战。不同地理区域的技术能力和网络接入情况也有所不同，这正是为何在选择允许患者使用的设备类型上必须保持灵活的又一原因。然而，通过充分的前期规划以及在研究设计过程中让患者参与，就可以在问题出现之前建立起应对策略。需要强调的是，为患者引入有助于去中心化临床试验的元素，并非一种放之四海而皆准的解决方案。

构建临床研究的未来

凭借一点创意、协调与承诺——这三者在生物制药行业中均十分充裕——研究团队完全可以在全球规模与试验数据捕捉这一基本需求之间，以及以人为本的理念之间取得平衡。例如，新冠疫苗之所以能以惊人速度研发成功，正是因为现有的去中心化数据捕捉与传递方法以全新、互联的方式大规模部署。

在 Medidata，我们非常重视这些多元化的参与方式和数据采集手段。传统临床研究是在一个高度控制且无菌的环境中进行，但现实生活远非如此。这也是我们在构建技术时将灵活性与控制力相结合的根本原因。这种方法也预示着未来负担将大幅降低，因为数据将通过患者在通勤、睡眠、健身或外出就餐时佩戴的传感器被动采集，从而构建出一个更完整的患者疾病或实验性治疗过程中生活状态的全貌。

生物制药行业开展临床试验，以研发出全新且更好的疗法；患者之所以参与这些试验，是出于希望帮助自己及其他患者的愿望。在整个治疗过程中，我们必须时刻关注患者可能经历的各种情感。

我们医疗行业的人自然热爱各式各样的创新，但我们不应为了创新而创新。有时，患者更倾向于采用“老式”方法——例如在诊所内由真人进行评估。让我们充分利用现有的各类技术解决方案，真正将参与者的最佳利益置于首位。